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Die Phenylketonurie (PKU) ist die häufigste erbliche Stoffwechselstörung, obwohl sie insgesamt zu den seltenen Krankheiten zählt.

Ein orales Medikament mit innovativem Wirkmechanismus über HIF-2α-Inhibition zur Therapie bei fortgeschrittenem Nierenzellkarzinom und VHL-Syndrom.

Erster Faktor-XIIa-Antikörper zur Anfallsprophylaxe bei hereditärem Angioödem.

Auch ohne Spritze hochwirksam gegen Plaque-Psoriasis.

P.C.S.K.9-Hemmung erstmals mittels Tablette.

Ein weiterer oraler PPAR-Agonist zur Therapie der primären biliären Cholangitis.

Der erste monoklonale Antikörper gegen Juckreiz.

Langfristige Wirkung bei Morbus Parkinson.

Der monoklonale Antikörper Depemokimab reagiert hochselektiv mit Interleukin-5 (IL-5) und blockiert dessen Bindung an die IL-5-Rezeptoren auf den Eosinophilen. Das hervorstechende Merkmal von Depemokimab ist dessen lange biologische Halbwertszeit.

Mit einem Stabilisator von Transthyretin eine seltene Herzkrankheit mildern. Amyloidosen sind eine Gruppe unterschiedlicher, seltener Krankheiten. Allen gemeinsam sind extrazelluläre Ablagerungen fehlgefalteter Eiweiße. Diese Proteine können sich lokal begrenzt ablagern und dadurch nur wenig Probleme bereiten oder sich sehr ausgedehnt in vielen Organen verbreiten und damit ein schweres Multiorganversagen hervorrufen.